年10月17日，罗氏中国宣布，托珠单抗注射液新适应症获NMPA批准，用于成年和2岁及以上儿童患者由嵌合抗原受体CAR-T细胞引起的重度或危及生命的细胞因子释放综合征（CRS）。这是托珠单抗在国内获批的第三个适应症。
罗氏托珠单抗新适应症此次免临床试验的极速获批，是基于全球两家CAR-T公司提供的CAR-T细胞疗法治疗血液系统疾病的临床试验数据，其有效评估了罗氏托珠单抗治疗CRS的疗效。此次获批也将为中国患者的治疗提供更多的选择。
CAR-T疗法与CRS
CAR-T，即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，是肿瘤免疫治疗领域近年来的热点技术之一，目前主要应用于血液瘤领域。国外已有三款上市的CAR-T产品，Kymriah、Yescarta和Tecartus；而国内的CAR-T研发，从临床试验登记项目数来看，已处于世界前列。日前，南京传奇的LCAR-B38M和药明巨诺的瑞基仑赛注射液被纳入突破性疗法，更是将CAR-T研发推向了热点。
然而，在其显著疗效之下，细胞因子过度释放引起的机体炎症风暴，是CAR-T最常见的严重不良反应之一，目前临床上缺乏对这种问题的针对性治疗方法。IL-6是参与CRS的关键细胞因子之一，通过激活JAK-Ras信和STAT转录因子号通路，在人体免疫应答和炎症反应过程中发挥重要作用。
此前，于年8月，托珠单抗获FDA批准用于CAR-T细胞治疗产生严重或威胁生命的细胞因子突释综合征（CRS）的2岁及以上的儿童及成人患者。其批准是基于对CAR-T细胞疗法治疗血癌的临床试验数据的回顾性分析，旨在评估托珠单抗针对CRS的治疗效果。试验共入组45名患有严重或威胁生命的CRS的儿童及成人患者。
结果显示，31%的患者（69%；95%CI：53%-82%）在首次注射后14天内即达到疗效评定标准（消除细胞因子突释综合征症状），无需注射两次以上，且在治疗过程中无需使用托珠单抗和皮质类固醇以外的任何药物。试验过程中未发现任何托珠单抗相关不良反应。这一结果证实了托珠单抗针对CAR-T治疗引发的CRS的治疗效果，托珠单抗也由此获FDA授予优先审评和罕见病药物认定资格。
托珠单抗在国内
托珠单抗于年首次在中国获批，用于治疗类风湿关节炎（RA），商品名为雅美罗。年，该药获批新适应症，用于治疗全身型幼年特发性关节炎（sJIA）。而在国外，FDA还批准其另外两项适应症巨细胞动脉炎和少年特发性关节炎。
来自：Insight数据库（